齐鲁晚报·齐鲁壹点 郭蕊 通讯员 郭兆瑞
济南市眼科医院（济南市第二人民医院）临床试验机构最新启动了一项具有突破性的基因治疗湿性老年黄斑变性（AMD）的临床试验项目，眼底病团队细致筛选符合条件的患者，完善术前各项检查流程后，成功实施了基因药物的首次视网膜下注射，术后患者未出现任何不良反应，视力及黄斑区结构均有改善。
据了解，湿性老年黄斑变性（AMD）是导致老年人严重视力丧失的主要原因之一，随着全球老龄化的加剧，该病的发病率呈持续上升态势，对老年人的身心健康和生活质量造成严重影响。湿性AMD是由异常的黄斑区新生血管生长引起的，通常会导致视网膜的渗漏、出血、水肿，严重影响视力。目前国内外普遍采用的一线治疗手段是玻璃体腔抗血管内皮生长因子（VEGF）注射，此类药物虽然能通过抑制异常血管的生长来减缓疾病进展，一定程度提高了湿性AMD患者的视功能，但这些治疗通常需要每4-8周重复玻璃体腔注射，频繁注射不仅会增加眼内炎症发生风险，还给患者带来不便及较高的经济负担。因此，临床急需新的治疗手段满足湿性AMD患者长期治疗需求，而基因治疗带来一次给药，长期改善的希望。
济南市眼科医院医院药物临床试验机构负责人叶思勇表示，基因治疗手段，是直接向眼内注入修饰后的病毒载体，将特定基因传递到视网膜细胞中。这些基因能够持续稳定地表达抗血管内皮生长因子，从而有效抑制异常血管的生长，减缓病情进展。现阶段，这种基因治疗方法的临床试验正在进行中，已有临床试验结果表明，接受治疗的患者视力得到改善，且安全性良好。
济南市眼科医院（市二院）眼底病团队率先将这一最新治疗方法应用于临床，成功开启了基因治疗眼底疾病的新阶段。济南市眼科医院眼底病专家、主任医师韩方菊教授表示，这项突破性研究有可能改变湿性AMD的治疗格局，大幅降低患者对频繁眼内注射的依赖，真正实现一次注射长期获益的效果。相信这一治疗能够在未来得到广泛应用，为更多深受湿性 AMD 困扰的患者带来光明的未来。
济南市第二人民医院药物临床试验机构创建于2019年1月，并于2019年12月和2021年12月完成了药物和医疗器械临床试验机构备案。目前医院可以承担Ⅱ-Ⅳ期各类眼科相关药物和医疗器械（包括体外诊断试剂）临床试验。
据了解，机构现设有机构办公室、机构中心药房、受试者接待室、档案室、生物样品室、CRC办公室、临床研究观察病房等专用场地和设施设备。按照GCP的要求，逐步形成了由申办方、合同研究组织（Contract Research Organization， CRO）、现场管理组织（Site Management Organization，SMO）、临床专业科室、辅助科室等组成的，分工明确、协作密切的工作框架，为临床试验提供了可靠的质量保障。
机构成立以来陆续承担了四十余项国际、国内多中心药物和医疗器械临床试验。机构为优化临床试验服务、加强试验监管、提高效率、完善机构职能、推动医院临床试验的发展，做了积极有效的工作。药物／器械临床试验机构在符合我国相关法律法规和GCP要求的前提下，承担和开展以下主要业务：
1、涉及人体医学研究的临床试验，包括药物、医疗器械、体外诊断试剂的注册临床试验；
2、研究者或申办方发起的上市后临床研究；
3、涉及人体的医学调查、分析、运用人体生物行为（包括生理、心理、遗传和医学等干预和非干预性等有关临床研究）；
4、其他相关业务。
