2025年1月1日起，备受瞩目的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“医保目录”）正式实施。创新药物特泊替尼位列其中，用于治疗携带间质上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变（METex 14跳突）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者¹，有望惠及更多METex 14跳突患者。
作为被医保全线覆盖的高选择性口服MET酪氨酸激酶抑制剂（MET-TKI），特泊替尼使更多患者有机会获益于更精准的靶向治疗，助力患者高质量长生存的同时，也减轻了患者的经济负担。这一里程碑式进展标志着我国在治疗METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC领域迈出了精准化、高效化的坚实步伐。
克服重重挑战，特泊替尼为METex14跳跃突变NSCLC患者点亮希望之光
METex 14跳突是NSCLC中一种相对少见的驱动基因变异，这种突变与不良预后紧密相关，使得患者面临着更为严峻的治疗挑战。数据表明，约57%的METex 14跳突NSCLC患者会经历远处转移，40%的患者在疾病发展过程中会出现脑转移²。一旦肿瘤转移到脑部，患者的生存期通常仅为1~3个月，即便接受治疗，脑转移患者的中位生存期也仅仅延长2~6个月³。
面对如此严峻的疾病挑战，当前的治疗手段虽然能在一定程度上控制病情，但仍存在许多未解决的临床问题。化疗往往伴随着显著的毒副反应，且易产生耐药性；免疫治疗在这部分患者中的疗效目前仍存有争议，免疫单药治疗的数据不充分，即使患者PD-L1≥50%，疗效也比不携带METex 14跳跃突变的患者更差；多靶点抑制剂由于选择性较低，不仅疗效不佳，且安全性风险更大。直至特异性MET-TKI靶向药物的问世，才显著改善了METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC患者的预后，奠定了MET-TKI的标准治疗地位。然而，在众多MET-TKI中，选择更加高效、安全、安心、经济的药物，仍是METex 14跳突NSCLC患者及其家属的迫切需求。
特泊替尼是一款高选择性MET-TKI，拥有弱碱性母核结构，易在肿瘤组织浓集，具备近10倍增强的c-MET蛋白结合力及强大的血脑屏障穿透能力，提升疗效的同时也确保了药物的安全性，使得METex 14跳突NSCLC患者能够拥抱更高质量的长生存。基于VISION研究和系列真实世界研究数据的支撑，特泊替尼已在包括中国在内的超过30+国家和地区获得完全批准，用于METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC患者的全线治疗。尤为重要的是，医保报销后，特泊替尼的月治疗费用大幅降低，这不仅确保了患者能够得到疗效确切的MET靶向治疗，还通过显著的降价幅度与医保报销政策，极大地缓解了患者的经济压力。综上，特泊替尼疗效和安全性双优、经济性和可及性并举，无疑成为METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗首选。
METex14跳突NSCLC患者医保新选之
特泊替尼面面观
特泊替尼是目前唯一*获得完全批准的用于局晚期或转移性METex 14跳突全线治疗的口服MET-TKI。自其上市以来，凭借其卓越的治疗优势，特泊替尼在全球范围内赢得了广泛的认可。
全球数据：疗效显著，安全可控
VISION研究是针对METex 14跳突NSCLC的样本量最大（N=313）的临床研究，研究结果发表在了包括NEJM在内的多个顶级期刊上。研究结果显示，特泊替尼治疗METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC强效且长效，组织检测阳性的患者一线使用特泊替尼中位缓解持续时间（DoR）可达46.4个月，中位无进展生存期（PFS）为15.9个月、中位总生存期（OS）长达29.7个月。此外，特泊替尼的常见不良反应多为1-2级，且多数患者能够耐受并继续治疗⁴,⁵。
亚洲数据：疗效稳健，持久获益
在VISION研究的亚洲亚组分析中，特泊替尼展现了更优的疗效数据。在亚洲人群中特泊替尼一线治疗的客观缓解率（ORR）达64%，中位DoR为20.7月，中位PFS达16.5个月，中位OS达32.7个月⁶，和同类的MET-TKI相比，患者生存期获得了显著延长。
脑转优势：独特机制，护“脑”前行
特泊替尼在治疗脑转移患者方面也展现出了独特优势。在临床前研究中，特泊替尼的血脑屏障穿透率达到25%。VISION研究显示，特泊替尼颅内疾病控制率达到88%、颅内中位PFS高达20.9个月、颅内ORR达到67%。这一特点使得特泊替尼成为METex 14跳跃突变NSCLC脑转移患者的优选治疗药物之一⁴,⁵。
检测优化：组织+液体，填补空白
特泊替尼是首个且目前唯一#经临床验证，可通过液体活检（如血浆样本）精准指导METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC治疗的靶向药物，展现了其独特的优势。液体活检的无创性检测方式、更短的检测周期以及操作的便捷性，显著克服了传统组织采样检测的局限性。而当前已上市的其他MET-TKI均缺乏基于液体活检的前瞻性用药指导证据。因此，对于部分难以进行组织活检的患者而言，特泊替尼提供了通过液体活检结果指导用药的新途径，使他们能够获得精准治疗的机会。
指南推荐：权威认可，临床首选
基于VISION研究的出色结果，特泊替尼已被中国临床肿瘤学会（CSCO）指南、美国国家综合癌症网络（NCCN）指南等多项国际权威指南推荐为METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC患者的首选治疗药物。这些权威认可进一步巩固了特泊替尼在METex14跳突NSCLC治疗领域中的优选地位。
结语
近年来，恶性肿瘤的靶向治疗取得了长足进步，推动了个体化精准治疗策略的深入发展，MET-TKI领域亦取得显著进展。特泊替尼作为创新性MET-TKI，在现有标准治疗的基础上，进一步提升了METex 14跳突局部晚期或转移性NSCLC患者的生存期和生存质量。相信随着特泊替尼纳入医保，临床的治疗需求将得到更好的满足，特泊替尼也将惠及更多肺癌患者！
*已完成药审中心第八十四批参比制剂目录公示
#欧盟、美国已获批，中国计划在下半年进行相应的说明书修订
参考文献（向上滑动查看）：
1. 国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）.
2. 非小细胞肺癌MET临床检测中国专家共识 Chin J Pathol, November 2022, Vol. 51, No. 11.
3. 韩雪, 李红梅. 非小细胞肺癌脑转移治疗的研究进展. 中国肺癌杂志. 2020;23(12):1087-1094.
4. Paul K, et al. 2023 ASCO 9060.
5. Mazieres J,et al. JAMA Oncol. 2023;9(9):1260-1266.
6. Ahn M J,et al. 2023 WCLC P2.11.02.
审校：Axsean
排版：Babel
执行：Uni
本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。
