（人民日报健康客户端记者 刘静怡）3月18日，国外商业杂志《快公司》发布2025“最具创新力”十大医药公司榜单。
ARS PHARMA：开发无需打针的过敏治疗方式
2024年8月，美国食品药品监督管理局批准肾上腺素鼻喷雾剂，用于紧急治疗成人和至少30公斤儿童患者的I型过敏反应，今年3月，再次批准治疗4岁以上、体重15至小于30公斤儿童I型过敏反应。
这是唯一一个获准用于4岁及以上儿童的无针肾上腺素治疗药物。I型过敏反应可能危及生命，需要立即用肾上腺素治疗。很多患者并不能及时接受、或者恐惧肾上腺素注射，该药品可以通过喷入单侧鼻腔给药，使用便捷。
百时美施贵宝：为精神分裂症带来全新药物
2024年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Cobenfy口服胶囊上市，用于治疗精神分裂症成人患者。继20世纪50年代初第一代抗精神病药氯丙嗪诞生后，这是首款采用全新作用机制的抗精神病药物，两者相差70年左右。
这是一个用于治疗精神分裂症的毒蕈碱激动剂，其靶点是胆碱能受体而不是多巴胺受体，而多巴胺受体是一直以来精神分裂症治疗的临床标准。该公司目前正在努力扩大该药物的适应症，包括双相情感障碍和阿尔茨海默病。
礼来：延缓阿尔兹海默病患者的认知水平下降
2024年7月，美国食品药品监督管理局批准了礼来的阿尔茨海默病药物多奈单抗，用于治疗出现早期症状的阿尔兹海默病成年患者，患者确认存在淀粉样蛋白病理，证据表明，在淀粉样斑块清除后，可停止治疗，预计该疗法可以降低治疗成本。
这是一种治疗早期症状性阿尔茨海默病的单克隆抗体。在1736名患者参与的3期试验中，与安慰剂相比，该药品明显减缓了受试者的认知与功能下降。
Aurion Biotech：推出预防失明的细胞疗法
2023年3月，Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。
角膜内皮疾病是一种影响全世界数百万人的渐进性疾病，如果不及时治疗，会导致失明，只能依靠角膜移植手术。2024年6月，美国食品药品监督管理局授予其突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定，美国1/2期临床试验数据显示，Vyznova可显著改善受试者的视力。
Iovance Biotherapeutics：开发首款肿瘤浸润淋巴细胞疗法
2024年2月，美国食品药品监督管理局加速批准了Iovance公司的Amtagvi，用于治疗晚期黑色素瘤，这是首款获批用于治疗实体瘤的T细胞疗法，被看作细胞疗法的一大突破。
Amtagvi能够收集和扩增每个患者特有的天然TIL细胞，增加TIL的数量，激活TIL的抗肿瘤能力，TIL细胞随后被注射回患者体内，以更有力地对抗癌症。目前，这一药物也在进行肺癌、宫颈癌等疾病方面的临床试验。
Adaptimune Therapeutics：开发首款治疗实体瘤的工程化T细胞疗法
2024年8月1日，工程化T细胞疗法Tecelra（afami-cel），获得美国食品药品监督管理局的加速批准，这是首款获批用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。
Tecelra是一种“自体”T细胞免疫疗法，患者自己的T细胞在实验室中利用基因工程加以改造，输注回患者体内后，能够帮助阻止癌症的生长或扩散。
此外，Adaptimune的另一款工程化T细胞疗法lete-cel。在关键性2期临床试验中也获得了积极结果。
Verona Pharma：帮助慢性阻塞性肺病患者更轻松地呼吸
2024年6月26日，美国食品药品监督管理局批准了Verona Pharma治疗慢性阻塞性肺疾病的新型疗法恩塞芬汀。这是具有支气管扩张和非类固醇抗炎作用的首个吸入式疗法，为美国约1600万慢性阻塞性肺病患者提供了新疗法。
作为一种单一的小分子药物，该药品具有独特的双重作用机制，可以凭借单个化合物，增强支气管扩张并减少与慢性阻塞性肺疾病相关的炎症，而无需使用类固醇。
辉瑞：为血友病患者提供每周一次的预防性治疗
2024年10月11日，美国食品药品监督管理局批准了辉瑞药品马塔西单抗用于常规预防或减少12岁及以上A型血友病和B型血友病成人和儿童患者的出血。这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。该疗法是美国首款只需每周一次皮下注射的B型血友病疗法。
血友病在儿童早期可被诊断出来，其血液正常凝结的能力会被抑制，往往需要通过频繁的静脉输液来控制病情，而且可能需要每周多次静脉输液。
ImmunityBio：激活免疫细胞治疗膀胱癌
2024年4月，美国食品药品监督管理局批准了白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂Anktiva与卡介苗联合使用，适用于对卡介苗无应答且伴有原位癌的非肌层浸润性膀胱癌成年患者。
该药品是一个新型IL-15超激动剂复合物，可以激活自然杀伤（NK）细胞和T细胞来攻击肿瘤和癌症细胞，促使免疫系统发挥作用，更高效地“干掉”癌细胞，让患者获得持久的完全缓解。
Zevra Therapeutics：为C型尼曼匹克病患者带来首款获批疗法
2024年9月，美国食品药品监督管理局批准了阿瑞洛莫上市，其与强生的酶抑制剂miglustat（Zavesca）联合使用，用于治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病相关神经系统症状。
这是美国食品药品监督管理局批准的首个用于治疗C型尼曼匹克病的药物，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致患者语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍，患者平均寿命约为13年。
