香港砒霜创新药获认证，治白血病存活率超97%

来源：财经杂志

香港大学医学院相关团队正研究口服砒霜对其他急性白血病的效果，砒霜未来也有望可治疗类风湿关节炎、红斑狼疮等疑难病症

文｜《财经》特派香港记者 焦建

编辑｜苏琦

2月10日，作为有望成为首款全球使用的中国香港特区创新药，香港大学医学院公布了其以药用口服砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病方案获得相关认可的最新情况。

继2023年在深圳开展内地首例相关临床治疗后，作为首款由中国香港特区自主研发和制造的抗癌处方药物，其在近日已获得美国食品及药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的新药临床研究资格认证，并将在美国开展临床试验。

急性早幼粒细胞白血病（APL）又称急性髓细胞白血病M3型，是急性骨髓性白血病（AML）的一种，其占AML约10%至15%，复发率约10%。患者因为造血干细胞的增殖分化失控，异常的早幼粒细胞增多，从而导致正常的造血功能受到抑制，是一种非常凶险的白血病。

俗称为“砒霜”的三氧化二砷具有较强毒性，在控制剂量情况下，其亦是治疗此种罕见血癌的有效药物。但目前以静脉注射砒霜（始于20世纪90年代）、传统化疗或骨髓捐赠等为主的治疗方案则存在一定提升空间，如流程长、成本高，且容易复发等。

“用传统化疗方法，大概只有五成病人将来可以康复。一半病人则最终因这个病离世。”港大医学院内科学系讲座教授邝沃林在讲解时称：好多大跨国药厂以亿元才获得FDA认证，港大团队可谓“小本经营”。

港大医学院临床医学学院内科学系临床副教授乔夏利则于同日透露：中国香港特区每年约有25个至30个APL相关新症。如未及时接受治疗，早期死亡率约为16%（因并发症引致的早期死亡率可达20%）。接受常规全反式维甲酸及化疗的患者，复发率则高达20%左右。另外，尽管国际上已有以静脉注射砒霜治疗APL，但每周药费高达约1万至2万美元，病人整个疗程需留院过百日，且可能对心脏有副作用。

港大团队的研究始于20多年前，其基本原理为控制剂量，使砒霜的潜在毒性被消除，并率先生产出砒霜口服制剂。其于2010年起通过医院自行调制使用的方式对公立医院的病人进行使用。

截至目前，该药物已在中国香港特区的公立医院得到广泛应用，因其已被香港特区政府纳入资助药物名单（2020年列入当地医管局药物名册并正式生产），故病人可在当地的玛丽医院接受治疗，费用全免（每周药费数千元）。目前当地在治疗急性早幼粒细胞白血病时已不再使用注射剂。

港大团队公布的整体数据显示：自2010年推出至今，已有约430位病人受惠。医治存活率超过97%、复发率少于2%。该药用口服砒霜可将病人住院时间由100日大幅缩短至最短14日，亦可以完全康复，不用再接受骨髓移植。

乔夏利则在解析相关数据时透露称：该团队已制定一套治疗计划，在APL患者第一线诱导性治疗使用药用口服砒霜，并提供必要支持护理，可将APL并发症引致的早期死亡率，由过去的20%至30%降至5%以下。

此外，该团队还从2018年起研究由药用口服砒霜、全反式维甲酸及抗坏血酸组成的“全口服治疗方案”（AAA），可令APL复发率低于2%，整体存活率达97%以上。病人入院后只需住院14日至21日观察，确保血球及凝血正常后可出院，之后只需每隔一个至两个月在门诊覆诊及取药。

该团队亦公布其正在研究口服砒霜对其他急性白血病的效果。砒霜未来也有望可治疗类风湿关节炎、红斑狼疮等疑难病症。

相关场合亦公布了经该方案治愈的相关康复者信息：其中一位曾接受化疗及静脉注射砒霜，不仅需要长期住院，身体会严重不适及脱发，两个月花费约260万（港币）治疗费用。转用口服砒霜后很快可完全复工，甚至可到外地旅行。

除中国香港特区，该药物已获广东省批准，经港大深圳医院在粤港澳大湾区内进行临床使用。2023年12月，该医院通过“港澳药械通”政策引进口服三氧化二砷开展内地首例急性早幼粒细胞白血病治疗。

作为中国香港特区首种自主发明的处方药，其已成功获得美国、欧洲和日本专利。欧美等地的一系列相关认证，则被认为有望加速该口服药的推广使用。以美国为例：该药物获得由美国药监局批准之罕见病药物资格认定（ODD）后，可获得税收以及处方药用户费用减免，及上市后七年独家销售权利。

港大医学院亦公布了其相关推广节奏：2025年将在英国进行第三期临床试验及于美国开展临床试验。计划未来一年（内）在新加坡注册。目标2027年至2028年在欧美注册，实现全球广泛应用。