2024年11月，国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，38种“全球新”创新药物中就包括慢性移植物抗宿主病（cGVHD），即俗称“慢性排异”这一治疗领域。而来自广东的12岁女孩玥玥（化名）就在医保目录落地后成为该药的首批使用者，不仅治疗费用降低50%，极大减轻了家庭的经济负担，其慢性排异导致的全身皮肤异色等症状也大大改善，大天热终于不用长袖长衣包裹全身，小女孩生活越加自信。
图为玥玥发生皮肤慢性排异时的照片。
玥玥9个多月的时候确诊了重症地中海贫血，在这之后，输血和排铁成了她的日常。为了让玥玥摆脱治疗束缚，玥玥父母下定决心让女儿进行异基因造血干细胞移植手术。8岁那年玥玥经历两次手术后最终成功，过了一年多便重返校园。本以为终于回归了正常学习生活，却没想到一段时间后，玥玥全身突然产生大面积的皮肤异色，指甲变形脱落。最终，玥玥被确诊为慢性排异，为此玥玥不得不放弃她喜爱的舞蹈兴趣班。
玥玥只是众多慢性排异患者之一。2023年我国共完成异基因造血干细胞移植14,952例，位列全球第一，然而异基因造血干细胞移植术后30%-70%患者存在发生慢性排异的风险。慢性排异会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官，严重影响患者生活质量。
图为玥玥发生排异前的练舞图
玥玥的主治医生——东莞台心医院南方春富血液病研究院血液二科主任廖建云教授表示：“慢性排异是异基因造血干细胞移植后管理的要点。因此早筛、早诊、早治是不容忽视的黄金准则，特别对于青少年患者来说，如果不能早期及时干预，除了疾病本身进展之外，可能还会进一步导致焦虑、抑郁等问题，影响心理健康。”
据介绍，目前超过一半的cGVHD患者在接受一线治疗标准方案以后仍需二线及以上治疗。然而在接受慢性皮肤排异初始治疗开始一段时间后，玥玥妈妈发现并没有明显改善。玥玥慢性排异治疗的转机出现在她12岁那年，廖建云教授告诉玥玥妈妈有一款创新药ROCK2抑制剂在国内获批上市，其创新性在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，能够助力双重治疗目标的达成。果真，使用不久后玥玥手臂和腿上皮肤就有很明显的变化，而对于生活最大的改变就是之前一直穿着长袖长裤，现在有时候天热可以穿短衣短裙了。如今的玥玥变得乐观开朗，周末也可以穿着防晒衣和爸爸、妈妈、朋友们一起去公园享受阳光，还打起了羽毛球。
图为玥玥在旅游时的纪念照。
而令玥玥全家非常兴奋的是，短短几个月后，新版国家医保目录就纳入了慢性排异的创新药物。至2025年，玥玥已经接受了创新治疗整整1年。对此，廖建云教授提醒：“慢性排异长期的管理意识十分重要。患者与患者照护人需从‘被动执行医嘱’转向‘主动长期管理’，及时观察身体症状变化，并且坚持定期随访。不仅是患者，医生连同护理人员也应强化移植后的慢性排异长期管理理念，在医院、家庭和个人之间形成‘早预警、早干预、长管理’的良性循环，最终让患者回归正常生活。”
图为廖建云教授和玥玥以及玥玥妈妈一起参与疾病科普活动。
采写：南都记者曾文琼
实习生：陈瑞怡
