泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、慢性的、可反复发作的严重皮肤疾病，中国患病率为1.4/10万人，依此估计中国约有2万名GPP患者。
在世界罕见病日到来之际，记者采访同济大学附属第十人民医院皮肤科顾军教授。顾教授表示，GPP罕见却严重，易反复发作，造成患者严重身心负担。在一些医院已建立银屑病专病门诊的基础上，顾军教授认为，可以由少数医院设立GPP专病门诊，构建皮肤罕见病规范化诊疗体系，提升中国GPP诊疗水平。
不同于普通的斑块状银屑病，GPP患者的皮肤会毫无预警地广泛爆发脓疱，并伴有痛感，同时可能伴发高热等全身症状，若治疗不及时，可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。记者了解到，这种皮肤罕见病的发病高峰期分别在0-3岁和30-39岁。GPP发作时，约50%的患者需要住院治疗，不同的患者疾病发作的症状和严重程度各不相同。2 年前，罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）创新靶向生物制剂圣利卓（佩索利单抗注射液）在中国上市，并开始应用于临床，也标志着GPP的治疗正式进入精准靶向时代。
顾军教授介绍，不久前，他曾去外院会诊了一名孕妇，此前她已在医院内住了3周之久，皮肤上的脓疱愈发严重，医院多学科专家进行会诊，就是找不到原因。“GPP作为罕见病，多数医生不认识，因而漏诊、误诊现象比较常见。”顾军教授坦言。
然而，目前我国尚未形成统一的GPP规范化诊疗体系，导致该病容易漏诊或误诊，此外，GPP患者对疾病的认识和自我管理能力不足，这些都影响了疾病的早期确诊和预后。
传统的治疗方法虽然已经可以控制住GPP的发作，但缺点在于不能快速缓解，且长期使用容易导致多种副作用，患者亟需有效且安全的治疗手段。作为GPP治疗领域的创新药物，佩索利单抗的出现则为患者提供了治疗的利器。
佩索利单抗是同类首个阻断白介素-36受体 （IL-36R）激活的单克隆抗体，可针对性抑制与GPP发作密切相关的白细胞介素-36（IL-36）通路，通过与IL-36受体结合，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除，减少GPP发作。
为进一步提升我国GPP的诊疗水平，助力构建涵盖疾病筛查、诊断、评估、治疗及随访的全病程管理体系，GPP专病门诊应运而生，通过构建脓疱型银屑病诊疗数字化平台，实现跟踪随访的及时性、数据化及可共享性，做好患者的长期管理，积累科研数据等等。
但是对于这种专病门诊是否开得越多对患者来说越方便呢？顾军教授坦言，由于患者人数较少，医院一窝蜂开设罕见病的专病门诊既没有必要，也不现实，应当构建疑难疾病患者“疾病筛查-诊断/转诊-用药/评估-随访复诊”模式，建立多学科诊疗会诊平台、全国分级诊疗和构建转诊网络。“GPP专病门诊是否开设肯定是基于医院皮肤科的发展以及诊疗特色而决定的，让患者长期、稳定地随访。”
原标题：反复发作、爆发脓疱……这种疑难罕见的银屑病亟需规范化诊疗
栏目编辑：陆梓华 题图来源：受访者供图
来源：作者：新民晚报 左妍
