近日，国家药监局药品审评中心（CDE）公示，百济神州申报的索托克拉片的上市申请获得受理。该上市申请已经被CDE正式纳入优先审评，适用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。这是继泽布替尼后，百济神州在血液肿瘤领域的又一自研产品，或将成为国内首款获批的国产BCL2抑制剂。
截图来源：国家药监局药品审评中心
索托克拉是百济神州开发的一款新一代BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。BCL2蛋白异常高表达在CLL/SLL等多种血液恶性肿瘤中广泛存在，其通过阻断细胞凋亡程序，为肿瘤细胞营造了持续存活与增殖的有利环境。BCL2抑制剂能特异性地结合并抑制BCL2蛋白，有效恢复肿瘤细胞的凋亡通路，诱导癌细胞死亡。
当前，全球BCL2抑制剂市场由艾伯维的维奈克拉主导，其2020年在中国获批用于急性髓系白血病（AML），并在CLL/SLL等适应症中占据重要地位。据摩熵医药数据库-销售数据库显示，2023年维奈克拉医院端市场规模为1.6亿元，2024年上半年达1.35亿元，创历史新高。据艾伯维公布的财报显示，2024年其全球销售额已达25亿美元。然而，维奈克拉的耐药性和毒性问题为后续药物留下了市场空间，索托克拉凭借更优的药效学和临床数据，有望形成差异化竞争。
截图来源：摩熵医药全国医院销售（全终端）数据库
百济神州的索托克拉外，亚盛医药的力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）已于2024年11月NDA获CDE受理，并被纳入优先审评，用于治疗难治或复发性（r/r）慢性淋巴细胞白血病╱小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL），还有诺诚健华的mesutoclax处于III期临床阶段。此外还有复创医药的FCN-338，正大天晴的TQB3909处于II期研究阶段。
近年来，创新治疗方式不断涌现，以BTK抑制剂、CD20单抗等为代表的靶向治疗药物不断改善CLL患者的预后，开启了CLL治疗的“无化疗”时代。但CLL患者的预后仍存在诸多未被满足的需求，包括缓解深度不够，高危患者生存期有待改善，长期用药依从性不佳等。BCL2抑制剂的出现，为CLL治疗开辟了全新路径。索托克拉作为百济神州自主研发的新一代BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白，索托克拉片若顺利获批，将填补这一领域的治疗空白，同时也会在抗肿瘤药物市场激起层层涟漪。
