近期，Verve Therapeutics宣布了在研碱基编辑疗法VERVE-102在1b期临床试验Heart-2中的初步积极数据。这项临床试验的受试者包括杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发性冠状动脉疾病（CAD）的患者，这两个人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）水平。试验结果显示，在14名受试者中，VERVE-102的耐受性良好，未观察到与治疗相关的严重不良事件（SAEs）及具有临床意义的实验室检测异常。单次输注VERVE-102可导致血液中PCSK9蛋白水平和LDL-C呈剂量依赖性下降，其中在0.6 mg/kg剂量组的4名受试者中，平均血液LDL-C降低53%，LDL-C降低幅度最高可达69%。
VERVE-102是一种在研体内碱基编辑药物，旨在通过单次治疗，永久性关闭肝脏中PCSK9基因的表达，从而持久性降低导致疾病的LDL-C。VERVE-102由腺嘌呤碱基编辑器和针对
PCSK9基因的引导RNA（gRNA）组成，两者均被封装在脂质纳米颗粒（LNP）中，并以单次静脉输注方式在2至4小时内给药。VERVE-102采用了Verve自主研发的GalNAc-LNP递送技术，该技术设计使LNP能够利用低密度脂蛋白受体或无唾液糖蛋白受体（ASGPR）进入肝细胞。
参考资料：
[1] Verve Therapeutics Announces Positive Initial Data from the Heart-2 Phase 1b Clinical Trial of VERVE-102, an In Vivo Base Editing Medicine Targeting PCSK9. Retrieved April 14, 2025, from https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-positive-initial-data-heart-2-phase
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