（人民日报健康客户端记者 刘诗霞）当地时间3月26日，美国索莱诺医疗公司发布消息称，FDA批准其新药二氮嗪胆碱缓释片剂（DCCR），用于治疗4岁及以上患有贪食症的普瑞德-威利综合征（PWS，俗称“小胖威利综合征”）的患者。这是首个用于治疗普瑞德-威利综合征食欲亢进和严重肥胖的药物，预计于4月在美国上市。
记者了解到，此前，二氮嗪胆碱被FDA认定为突破性治疗药物。2024年8月，FDA授予该药优先审评资格。
“普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性疾病。食欲亢进、病态肥胖是其典型症状之一。未经治疗的患儿通常在1至2岁后开始病态肥胖，严重影响其生活质量和寿命。”3月27日，中华医学会罕见病分会与儿科学分会委员、浙江大学医学院附属儿童医院内分泌科主任医师邹朝春接受人民日报健康客户端记者采访时表示，目前，临床上主要通过注射生长激素、生活方式干预等方式进行治疗，但始终缺乏对症治疗的药物。
“改善食欲亢进对普拉德-威利综合征的患儿来说十分重要。”邹朝春提到，很多患儿在早期容易被误认为是“能吃”“长身体”。但患儿会在短时间内快速增重，出现肥胖以及肥胖相关并发症，如呼吸睡眠暂停、肥胖通气不良综合征等，且还可能出现学习、理解障碍等问题。
邹朝春也提到，“小胖威利综合征”是一个临床表现复杂的罕见病，目前获批的药物也仅限于对症治疗，疾病仍然缺乏治愈的办法。“希望未来基因治疗等方法可以更多地运用到‘小胖威利综合征’上来，同时将筛查提前，减少疾病的病发率。”
