【文/王力 编辑/周远方】
3月14日，国家药品监督管理局管网显示，信达生物（01801.HK）研发的替妥尤单抗N01注射液（商品名"信必敏"）获得上市批准，该药物作为中国首个、全球第二款IGF-1R靶向抗体药物，获批适应症为甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）。
甲状腺眼病是一种与甲状腺问题紧密相关的器官特异性自身免疫疾病，是成人眼眶疾病中最常见的类型，特别是在40至60岁的人群中发病率较高。据估计，该病的年发病率大约为每10万人中有16名女性和2.9名男性患者，患病率在0.1%到0.3%之间。值得注意的是，近年来甲状腺眼病的发病年龄有下降的趋势。该病会导致眼球突出和复视等症状，严重时甚至可能引起失明，对患者的视力和整体生活质量造成重大影响。
截图来自国家药监局
目前，临床治疗主要依赖于糖皮质激素，但其副作用如继发性骨质疏松等较为显著。突眼症状的改善并不理想，并且存在与激素相关的全身性副作用。二线治疗方案包括再次使用激素冲击疗法、联合眼眶放疗或使用其他免疫调节剂，但治疗效果往往不尽人意。近期，国内外的多项临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂作为甲状腺眼病二线治疗的推荐方案，特别是对于那些伴有明显突眼或复视的患者，靶向IGF-1R的生物制剂可作为首选治疗。
中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科的范先群教授指出：“作为眼科医生，我特别高兴地看到中国首个甲状腺眼病新药——替妥尤单抗N01获批上市。我相信它将为中国患者提供与国际接轨的治疗方案，并期待它能为全球甲状腺眼病患者带来更多的治疗选择。”
在竞争格局方面，美国安进公已被很多美国患者使用。但Tepezza疗程费用约300万元的价格壁垒，导致国内患者可及性极低。信必敏的治疗费用仅为1/15。并且由于该药物给药剂量与体重相关，中国患者体重较美国患者更轻，实际治疗费用也将更低。
除价格外，信必敏的临床效果也优于Tepezza。2024年，该药物在中国甲状腺眼病受试者中开展的3期注册临床研究达成主要终点，与Tepezza临床数据相当甚至更优。临床数据显示，采用信必敏治疗24周时，患者突眼回退≥2mm的应答率高达85.8%，炎症和复视等症状也显著改善。
从企业战略布局观察，信达生物此次突破意味着其正式切入眼科及内分泌千亿级市场。作为国内PD-1单抗领域的头部企业，除已获批上市的15款药，信达生物目前还有3个品种在国家药品监督管理局上市审评中，3个新药分子进入III期或关键性临床研究，另有16个新药品种已进入临床研究。
从产业政策维度观察，此次获批恰逢《"十四五"生物经济发展规划》实施关键期，政策对创新药"全球新"靶点的支持力度持续加大。信必敏作为具备国际竞争力的改良型生物药，其商业化表现或将成为检验我国医药创新成果转化效率的重要样本。
信达生物临床开发高级副总裁钱镭博士表示：“面向未来，信达生物将持续深耕肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科四大治疗领域，陆续推出更多高质量的生物创新药。”
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