（图片来源：摄图网）
在大众的认知里，阿尔茨海默病或许是最为人熟知的神经退行性疾病，那些逐渐遗忘至亲、迷失生活轨迹的案例令人揪心。然而，有一种疾病同样不容小觑，它就是帕金森病，作为仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病，正悄然给无数患者的生活带来巨大的冲击。每一个受帕金森病困扰的患者，都仿佛被一只无形的手，打乱了日常生活的节奏，颤抖的双手、缓慢的动作、难以维持的平衡，这些症状不仅折磨着他们的身体，更消磨着他们的意志，且该病致残率和死亡率较高。使得帕金森病成为了一个亟待解决的重大医疗难题。
长久以来，无论是传统药物治疗如补充多巴胺，还是手术治疗如使用脑起搏器，都主要聚焦于缓解患者的症状，而无法触及疾病的根本，无法有效延缓其进程。然而，这一局面在近期迎来了历史性的转折。
2月21日，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过长达五年的不懈努力，在国际学术期刊《科学》(Science)上发表了一项革命性的研究成果。该团队首次发现了帕金森病治疗的新靶点——FAM171A2，并基于该靶点发现可以延缓病程的候选药物，有望从疾病早期对帕金森病进行诊断和干预，结合现有的对症治疗手段，可实现对帕金森病的“标本兼治”，造福百万帕金森病患者。这一突破性的发现，被《科学》杂志审稿人誉为“帕金森病(PD)领域的圣杯性工作”，为帕金森病的治疗开辟了新的可能。
值得一提的是，此次发现的蛋白靶点极具创新性，在此之前，学界尚未有关于这一蛋白的任何功能性实验研究。
郁金泰团队的研究不仅揭示了帕金森病关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间传播的“导火索”，更重要的是，他们发现了能够抑制这一过程的新药候选分子。这一切的起点，是从大规模人群的全基因组关联分析中识别出FAM171A2作为帕金森病的风险基因。作为一种此前从未被研究过的神经元细胞膜蛋白，FAM171A2的功能和作用机制对科学界而言是一片未知的领域。
团队巧妙地运用了人工智能技术(AI for Science)，对FAM171A2的蛋白结构进行了预测，并在此基础上对小分子化合物进行了高效的虚拟筛选，极大地缩短了研究周期，使得团队在短短五年内取得了原本可能需要数十年才能达成的成就。最终，他们从七千余种小分子中筛选出了bemcentinib，这一化合物在实验中展现出有效抑制FAM171A2与病理性α-突触核蛋白结合的能力。
目前，郁金泰团队已就基于干预FAM171A2治疗帕金森病的方法申请了国际专利，并计划全面、系统地推进小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，以期尽快将这些研究成果转化为临床试验和临床应用。不仅将为数以百万计的帕金森病患者带来福音，更标志着我国生物医药领域在帕金森病的“原创靶点发现-机制解析-产品开发”全链条创新上取得了重大进展。
我国人口老龄化进一步加剧，预测帕金森病的发病率逐年上升
截至2022年，我国60岁以上的人口已达2.8亿人，占总人口比重为19.8%。根据国家卫健委老龄司司长王海东的表示，预计到2035年左右，我国60岁及以上老年人口将超过4亿，占总人口比重将超过30%，进入重度老龄化阶段。而到2050年前后，我国老年人口规模和比重、老年抚养比和社会抚养比将相继达到峰值。
随着我国老龄化人口的增加，帕金森病的发病率也在逐年上升，成为我国老年人群中的一大健康难题。
中国4大重点抗帕金森氏病药临床试验发展现状分析
截至2023年11月14日，我国抗帕金森氏病药临床试验有181项。其中，进行中的临床试验有52项。从产品的角度来看，4大药物的临床试验项目超过了44%，在进行中的盐酸普拉克索临床试验有9项，占据整个进行中阶段药物的17.3%。
帕金森病，这个长期笼罩在患者生活之上的阴霾，终于迎来了穿透云层的曙光。复旦大学附属华山医院郁金泰团队的突破性研究，为帕金森病的治疗带来了前所未有的希望。从发现全新靶点 FAM171A2，到筛选出有效候选药物 bemcentinib，每一步都凝聚着科研人员的智慧与汗水，更标志着人类在对抗帕金森病这场持久战中迈出了关键一步。
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