2024年美国FDA总计批准50款新药上市，肿瘤、自免、代谢等多个疾病领域取得可喜的进展，展现了全球医药研发领域的蓬勃活力。
本文基于摩熵咨询最新发布的《2024年FDA批准上市的新药分析报告》，聚焦非酒精性脂肪肝炎、阿尔茨海默症两个备受关注的疾病领域，从患者人群、药物市场空间、竞争格局等角度解析获批的重磅新药，为企业、投资及相关从业者提供参考依据，助力其精准把握行业动态。
一、2024年FDA批准重磅新药：全球首款NASH治疗新药——Resmetirom
1. 全球NASH患者基数庞大，治疗药物有限，Resmetirom为首款NASH治疗新药
Resmetirom（商品名：Rezdiffra）是由Madrigal公司开发的一款高选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，于2024年3月14日获FDA批准上市，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH），这是全球首款获批治疗NASH的药物。
非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一种在全球范围内广泛存在的肝脏疾病，而非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的严重类型之一。据相关研究统计，全球NAFLD患病率约25%-30%，在亚洲地区，这一疾病的患病率约为27%，而在中国，非酒精性脂肪性肝病的患病率相对更高，达到29.8%。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
患者人数方面，有研究显示，中国和美国非酒精性脂肪肝炎患者基数庞大，且显著高于日本和英国。2016年中国NASH患者约3260万人，预计至2030年将增长至4830万人；2016年美国NASH患者约1730万人，预计至2030年将增长至2700万人。随着肥胖和糖尿病等代谢性疾病的发病率上升，全球NASH患者人数将持续增加。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
2. NASH药物市场空间广阔，预计至2030年，全球NASH市场规模将超300亿美元
全球NASH药物市场空间极为广阔，市场规模逐年攀升，2024年市场规模预计为69亿美元，预计至2030年该市场规模将增长至322亿美元，2025-2030年复合增长率预计约24.6%。Resmetirom是FDA批准的首个治疗NASH的创新药物，具有先发优势，有利于在市场竞争中占据有利地位，市场前景可期。这款新药的获批也标志着NASH治疗领域从研发阶段正式迈入商业化阶段。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
我国NASH药物市场规模亦将保持快速增长趋势，2024年，我国NASH药物市场规模约为16亿元，预计到2030年，市场规模将增长至365亿元，在2025年至2030年期间，我国NASH药物市场的复合增长率预计为61.4%。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
3. 国内多款NASH管线均处于临床早期，歌礼药业、海思科进度较快
整体来看，NASH治疗领域的新药研发呈现出多元化的发展趋势，主流药物类型包括FXR激动剂、PPAR激动剂、THR-β激动剂以及GLP-1受体激动剂，这些药物通过不同的作用机制，针对NASH的代谢异常、炎症和纤维化等关键病理环节进行干预。
此次FDA批准上市的Resmetirom属于THR-β激动剂，通过选择性激活肝脏中的甲状腺激素受体β（THR-β），加速肝脏对脂肪酸的代谢，减少肝脏脂肪堆积。此外Resmetirom还能显著减少肝脏中的炎症反应和纤维化过程，减轻肝细胞损伤。
竞争格局方面，国内多家药企在THR-β靶点均有布局，其中歌礼药业ASC-41、海思科HSK-31679进度最快，已进展至临床Ⅱ期，其余管线仍处于早期研发阶段。整体来看，国内NASH药物研发呈现出加速追赶的态势，随着更多临床试验数据的披露，有望在未来几年内迎来更多突破。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
二、2024年FDA批准重磅新药：阿尔茨海默症新药——Donanemab
1. 阿尔茨海默症为最常见的痴呆类型，Donanemab靶向Aβ蛋白，促进斑块清除
Donanemab（商品名：Kisunla）是一款礼来公司开发的阿尔茨海默症新药，于2024年7月2日获美国FDA批准上市。
痴呆症是一种中枢神经系统的退行性病变，阿尔茨海默症是最常见的痴呆类型，占所有痴呆病例的60%左右，其病理特征为患者大脑中出现 β-淀粉样蛋白斑块（Aβ蛋白），干扰神经细胞的正常功能，导致认知和记忆等功能下降。Donanemab能够特异性地识别并结合 β-淀粉样蛋白，促进斑块清除，从而缓解患者病情。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
2. 阿尔茨海默症药物市场增长潜力大，预计至2033年，全球市场规模将超300亿美元
全球阿尔茨海默症药物市场空间具有较大的增长潜力，2024年市场规模约65亿美元，预计至2030年将增长至184亿美元，至2033年将超过300亿美元，年复合增长率约19%。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
阿尔茨海默症目前用药主要基于改善症状和控制疾病进程两个目的。改善症状用药包括：(1）乙酰胆碱酯酶抑制剂，代表药物有多奈哌齐、加兰他敏；(2）NMDA 受体拮抗剂，代表药物有美金刚。靶向药主要包括：(1）Aβ蛋白靶向药，代表药物仑卡奈单抗、多奈单抗；(2）Tau蛋白靶向药。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
3. 阿尔茨海默症新药布局企业以跨国药企为主，国内参与企业较少
针对Aβ蛋白的靶向药物，全球已上市药物有5款，包括上海绿谷制药的甘露特钠、渤健的阿杜卡纳单抗、渤健/卫材的仑卡奈单抗、礼来的多奈单抗等。
阿尔茨海默症新药的主要玩家为跨国药企，布局Aβ蛋白靶向药的国内药企较少，进度较快的有润佳医药的小分子新药RP-902，目前已进展至Ⅲ期临床。
图片来源：摩熵咨询《2024年FDA批准上市的新药分析报告》
结语：
本文针对2024年FDA获批上市的新药，详细拆解了非酒精性脂肪肝炎新药Resmetirom以及阿尔茨海默症新药Donanemab，通过从患者人群特征、药物市场空间、竞争格局等多角度对获批的重磅新药进行解析，助力企业精准选择研发方向。
