1月27日,Akero Therapeutics发布了efruxifermin(EFX)治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)相关代偿性肝硬化(纤维化4期)的IIb期SYMMETRY研究的96周初步数据。
Efruxifermin(EFX)是一种Fc-FGF21融合蛋白,经过工程化改造以模拟天然FGF21的生物活性特征。FGF21是一种内源性激素,可调节全身新陈代谢。Efruxifermin的半衰期为3-4天,可每周一次皮下注射给药。
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验(n=181),评估了EFX对比安慰剂治疗经活检证实的代偿性肝硬化患者的疗效和安全性。 研究的主要终点为肝纤维化程度未恶化的患者比例。
结果显示,在基线和第96周均接受活检的患者(n=134)中,接受50mg EFX治疗的患者实现肝硬化逆转且MASH没有恶化的比例显著高于安慰剂组(39% vs 15%,p=0.009)。
在意向治疗(ITT)人群(n=181)中,将在第96周未接受活检的患者均视为治疗失败,50mg EFX组实现肝硬化逆转且MASH没有恶化的比例更高(29% vs 12%,p=0.031)。
在基线和第96周均接受活检且基线时未服用GLP-1药物的患者亚组(n=97)中,50mg EFX组实现肝硬化逆转且MASH没有恶化的比例显著高于安慰剂组(45% vs 17%,p=0.009)。说明患者在该研究中实现的肝硬化逆转效果并非获益于GLP-1药物。
MASH相关代偿性肝硬化是一种危及生命的疾病,可能会导致肝功能衰竭和肝癌,最终死亡。这类疾病也是欧美肝移植率增加和肝癌人数加速上升的重要原因。据估计,到2030年美国约有300万例MASH伴肝硬化患者。
Akero Therapeutics表示,目前还未有药物在临床研究中显示出逆转肝硬化的效果,EFX是第一个做到的。
Akero Therapeutics已经在2024年7月启动了EFX(50mg)对比安慰剂治疗MASH相关代偿性肝硬化的注册性III期临床(SYNCHRONY研究)。
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