今日（4月7日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺华（Novartis）申报的英克司兰钠注射液新适应症上市申请获得受理。
| 长效降脂针，申报冠心病适应症
英克司兰钠（inclisiran）是一款靶向PCSK9的小干扰核酸（siRNA）疗法，每年进行两次注射即可降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），是一款长效降脂siRNA疗法。该产品此前已于2023年8月在中国获批，用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合性血脂异常患者。
根据诺华公开资料推测，本次该产品申请上市的适应症可能为治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者或ASCVD高危人群。针对该适应症，英克司兰钠在全球范围内尚未获得监管机构批准。
截图来源：CDE官网
英克司兰钠是一种“一年两针”（在初始治疗后三个月注射加强针，此后每年需注射两次）siRNA降脂药物，可降解肝脏中PCSK9的信使核糖核酸（mRNA），阻断PCSK9蛋白合成，从而降低循环中LDL-C水平。该药最初于2021年12月获得美国FDA批准，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗患有原发性高脂血症的成年患者，包括杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，以降低其LDL-C的水平。目前该产品已经在包括中国在内的多个国家获批该适应症。
除了高脂血症，英克司兰钠还在被开发用于心血管风险降低适应症（CVRR）。2024年8月，诺华宣布英克司兰在V-MONO 3期临床研究中取得积极顶线结果，达到其主要终点。与安慰剂和依折麦布相比，在发生动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的低风险或中度风险且未接受降脂治疗的患者中进行英克司兰单一药物治疗，实现了具有临床意义和统计学意义的LDL-C降低效果。据悉，V-MONO是由60,000名患者参与的VictORION临床试验计划中的一部分，该系列研究将评估英克司兰用于一级和二级ASCVD患者的预防。
| 长效降脂赛道竞争激烈
2023年中国城市公立医院降脂化药及生物药市场规模约为84.3亿元，2024年预计达到230亿元人民币。随着人口老龄化加剧、血脂异常患者数量上升，以及人们对健康的重视程度不断提高，未来降脂药市场有望继续保持稳定增长。
目前已经获批上市的长效降脂创新药，主要包括PCSK9抑制剂和siRNA药物；即将获批的长效降脂药包括靶向Lp（a）的创新药物。
siRNA药物：英克司兰钠是全球首款siRNA降脂药物，凭借其半年一针的给药便利性，在市场中崭露头角，2023年其全球销售额为3.6亿美元。
PCSK9抑制剂：全球范围内，依洛尤单抗和阿利西尤单抗是首批上市的PCSK9单抗药物。在中国，2024年上半年PCSK9抑制剂的销售额达12.88亿元人民币，同比增长85.23%。此外，国产PCSK9单抗药物如信达生物的托莱西单抗、君实生物的昂戈瑞西单抗、康方生物的伊努西单抗等也已获批上市或提交上市申请，进一步加剧了市场竞争。
其他新型降脂药：如靶向Lp（a）的创新药物，如诺华的pelacarsen和安进的olpasiran等正在临床试验阶段，显示出良好的降脂效果和安全性，有望在不久的将来获批上市，进一步丰富降脂药物的种类。
随着更多国产创新药的获批上市，以及跨国药企的持续竞争，降脂药市场的竞争将更加激烈。
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