开栏的话
国家卫生健康委于2019年和2023年发布两批国家重点监控合理用药药品目录。两批目录发布后，执行效果如何？目录制定的初衷是什么？有何待完善之处？医疗机构有哪些呼吁？健康报开设“解码重点监控药品”专栏，采访相关领域专家学者、医疗机构人员，分享他们的观点和经验。
提高合理用药水平是保障医疗质量安全和人民健康权益的重要举措。2019年，国家卫生健康委提出重点监控合理用药药品的概念。这是我国特有的一项药品管制政策，是药品改革领域的重要举措，亦是保障患者用药安全的关键抓手，其关键在于从传统浮于表面的形式化“一刀切”管理模式，转变为以临床实际需求为落脚点、以价值导向为主的动态监管模式。
“重点监控药品管理不是从控费角度出发的，制定目录也并非要限制用药，而更多的是对合理用药的建议与监督。”北京大学药学院教授、北京大学医药管理国际研究中心主任史录文指出。
针对政策落地情况，史录文及其团队研究发现，多数地区对重点监控药品的主要管理手段可分为过程管理与指标管理两种模式。未来，人工智能（AI）与大数据等新技术的应用，或将为动态调整目录提供更加科学的决策依据。
从分类评价到动态调整
在国家卫生健康委发布的两批国家重点监控合理用药药品目录中，《第一批国家重点监控合理用药药品目录（化药及生物制品）》（2019年发布）以辅助性药品为主，关注临床疗效指向性不够明确的“万能药”；《第二批国家重点监控合理用药药品目录》（2023年发布）则纳入一些治疗性药品，以临床价值为核心评价依据，更加强调从限制使用转向合理使用。
北京大学药学院药事管理与临床药学系副主任聂小燕告诉记者，与通用药品临床价值评价类似，重点监控药品的临床价值也需从安全性、有效性、经济性、可及性、适宜性等角度考量，但不同管理属性的重点监控药品临床价值判断的侧重有所不同。
聂小燕表示，从学术角度来说，重点监控药品的管理属性分为三种。一种是经药品监管部门审批上市的辅助性药品。此类药品适应证广泛，一般不作为相关疾病治疗指南的推荐用药，但其说明书中常常又表明能治疗某些疾病。因此，针对该类药品，若其使用量过多，则有关机构应开展有效性验证，通过真实世界研究或再评价机制筛选出真正具备临床价值的品种。一种是抗菌药、降压药等治疗性药品。此类药品需要综合考量有效性、安全性与经济性，避免因过度管控而干扰正常诊疗活动。最后一种是在诊疗指南与药品说明书中出现对适应证有不同描述的药品。此类药品需要严格区分不同适应证，建立“一药一策”监管规则，防止超范围使用。
“以质子泵抑制剂为例，该药在消化性溃疡治疗中不可或缺，但一些医疗机构预防性滥用问题突出，因此需要区分治疗性与预防性用药目的，再进行动态评估。”聂小燕说。
这一分类管理体系的关键在于建立动态调整机制。史录文强调，重点监控药品不应是终身标签，而需基于疾病谱变化、用药数据监测和临床证据更新进行动态调整。例如，若通过临床试验证实了某辅助性药品在特定适应证中的有效性，则相关监管部门应允许其退出监控目录；反之，若治疗性药品出现滥用趋势，则需及时将其纳入监管视野。
管理模式的长短博弈
2021年，国家卫生健康委印发的《国家重点监控合理用药药品目录调整工作规程》指出，各省级卫生健康行政部门应当以本省报送的30个药品品种为基础，纳入新版目录药品品种，形成省级重点监控合理用药药品目录，及时报国家卫生健康委备案。
“各省的重点监控药品工作基本可分为过程管理与指标管理。指标管理见效快，但容易误伤合理需求；过程管理更精准，却面临执行成本高的困境。二者各有利弊，同样需要动态调整。”史录文认为。
聂小燕介绍，她的研究团队调研发现，通过设定用药量、用药金额等硬性指标实行指标管理的省份，短期内显著减少了辅助性药品滥用的现象，但随之而来的是“一刀切”带来的副作用：部分临床确需药品被误限，使得同类替代药品使用量上涨。
相比之下，部分省份在省级层面建立临床药学质控中心，通过处方点评等手段实现监控。“过程管理更有利于促进合理用药，但实施难度大，人员管理成本高，在基层医疗卫生机构推广面临挑战。”聂小燕表示。
史录文指出，理想的管理模式应是保持动态调整，根据用药管理现状，特别是合理用药水平，将过程管理与指标管理结合推进。“比如，在早期，针对不合理用药现象突出、某些品种用量远高于实际需求的情况，采用指标管理的模式可快速控制不合理用药。之后，在控制到一定程度时，再转为精细化的过程管理。将二者结合，既满足了临床需求，又从管理上提高了合理用药水平。”史录文说。
技术赋能重构监管逻辑
聂小燕介绍，自实施重点监控药品管理以来，多个省份发出通报显示，省内重点监控药品在使用数量和使用金额上均有明显下降。作为提高医疗机构合理用药水平的推进器，重点监控药品管理的必要性毋庸置疑。然而，重点监控药品管理机制仍需进一步优化。
“目前，国家重点监控合理用药药品目录的制定流程是各省份将本省二级以上综合医院推荐程度最强的前30个品种整理汇总后报送给国家卫生健康委，再经国家药事管理与药物治疗学委员会审查和赋分排序后得出排名前30的品种，最后由国家卫生健康委发布目录。也就是说，各省份推荐的品种，很大程度上影响了国家版目录的品种选定。”史录文说。
第二批目录在管理措施中明确了纳入目录药品的内涵，增加了“明确临床应用条件和原则”的管理要求，更强调信息化技术在管理中的应用。
在新兴技术的应用不断发展的当下，大数据和AI技术能否为临床合理使用重点监控药品和制定相关政策提供助力？聂小燕给出了肯定的回答。她说：“传统方式下，目录制定依赖医院上报的数据，存在滞后性与主观偏差。大数据和AI技术一方面可以通过分析医院或区域内药品使用趋势变化，综合考虑季节变化、疾病谱变化以及诊断变化等因素，多方位获取药品使用信息，协助遴选重点监控药品；另一方面，能够通过持续监测重点监控药品及其替代药品的临床使用量、使用金额、使用人群与使用场景等信息，突破用量或金额等单一维度带来的局限性。通过指南等专业知识库的学习，AI也能识别更多不合理用药信息，形成更加客观的监控管理意见。”
重点监控药品管理的演进史，是我国医疗质量管控体系从粗放式到精细化的缩影，其核心目标始终是回归医疗本质——让该用的药用得恰到好处，不该用的药无处遁形。
文：健康报记者 王依依 吴刚
编辑：吴刚 李诗尧
校对：杨真宇
审核：秦明睿 徐秉楠
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