本文转自：人民网
代表委员说
张抒扬代表：罕见病多层次保障政策“再升级”
唐佳
“建议推动制定罕见病法”“建议设立国家级罕见病专项基金”“建议推动罕见病药品引进、研发、审批”……2025年全国两会期间，全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬在接受人民网采访时表示。
张抒扬在第十四届全国人民代表大会第三次会议开幕会上。 人民日报记者 张武军摄
由于罕见病发病率较低、患者群体有限、药物研发成本高等原因，不少患者依然面临诊断难、治疗难、用药难、保障难的困境。如何破解罕见病医疗和救助难题，成为多位代表委员关注的重点。
“要明确各有关部门在罕见病防治中的职责，全面提升我国罕见病的诊疗及管理水平，惠及更多患者。”在张抒扬看来，应在加强罕见病基础研究、提升诊疗水平的同时，加快推动罕见病法的制定，促进罕见病医药发展，并推动建设针对罕见病患者的医疗保障体系。
据了解，为全面掌握我国罕见病现状，国家卫生健康委员会委托北京协和医院开发了中国罕见病诊疗服务信息系统。目前，该系统已登记147.8万条病例信息，逐步绘制出我国罕见病的地图。
脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药已相继纳入国家医保药品目录。截至目前，已有90余种罕见病用药被纳入。
张抒扬认为，仍需持续完善罕见病保障支持政策和医保覆盖与补偿机制，推进罕见病用药目录的落地实践，保障更多患者的用药权益。“尤其要积极推动符合条件的基因治疗创新产品进入国家医保目录，探索多元支付方式。”
值得注意的是，部分通过国家医保谈判进入医保的罕见病创新药，受多重因素制约，仍面临落地应用的难题。张抒扬建议，建立罕见病药品优先审批机制，并设立加速审批通道。同时，通过出台财政与税收支持政策，鼓励企业引进更多罕见病药物，并与科研机构共同开展创新药物研发，促进罕见病诊疗技术的发展。
与此同时，设立罕见病专项基金的呼声日益高涨。张抒扬建议，要建立严格的项目评审和监管机制，确保资金合理有效使用，鼓励科研机构和企业开展研究，提高自主创新能力。此外，还应设立罕见病二级学科，建立专业人才梯队，并鼓励成立罕见病患者协会和公益组织，为患者提供教育、心理支持和法律援助。
“依托共建‘一带一路’倡议建立国际罕见病联盟”“建设国家级罕见病实验室，带动整体医疗和医学科技水平提升”“积极参与罕见病全球行动计划及国际防治规则制定”……张抒扬希望，自己能够为实现全民健康覆盖目标贡献力量。
