对于复发难治性急性髓系白血病患者来说,异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈的方案。但是,如何让患者在等待移植的过程中既能控制病情,又不会因为治疗相关毒性而错失移植时机?这个难题一直困扰着血液科医生。直到维奈克拉(Venetoclax)的出现,为这些患者带来了新的希望。
一.从绝望到希望:维奈克拉为何被视为"救命稻草"?
2023年春节前夕,55岁的刘阿姨来到血液科就诊。半年前她被确诊为急性髓系白血病,经过两个疗程的标准诱导化疗后,白血病仍未缓解。这意味着她的白血病属于"难治性"。
"医生,我还有救吗?"刘阿姨红着眼圈问道。
主治医生告诉她,虽然第一次治疗没有缓解,但还可以尝试挽救性治疗,为后续的造血干细胞移植创造机会。但传统的强化疗方案不仅效果欠佳,还可能因为严重的并发症而影响移植。这时,一个新的选择进入医生的视野 - 维奈克拉联合低强度化疗。
二.维奈克拉的三重突围
疗效突围:更高的缓解率 研究显示,接受维奈克拉联合治疗的患者总缓解率达到62%,明显高于传统治疗组的42%。这意味着更多患者获得了移植的机会。安全性突围:更低的早期死亡率 在治疗的前30天和60天,维奈克拉组的死亡率分别仅为3%和5%,远低于传统治疗组的8%和17%。这说明维奈克拉的治疗相关毒性更小,患者更容易耐受。生存期突围:更长的无事件生存期 维奈克拉组患者的中位无事件生存期达到8个月,而传统治疗组仅为3.7个月。这意味着患者有更充足的时间为移植做准备。 三.维奈克拉如何帮助患者"续命"?
48岁的王先生,在第一次化疗失败后使用维奈克拉联合治疗。两个疗程后,骨髓中的白血病细胞明显减少,且没有出现严重的并发症。三个月后,他顺利完成了异基因造血干细胞移植,现在已经恢复得很好。
四.维奈克拉治疗需要注意什么?
个性化用药:剂量需要根据患者情况调整定期监测:需要密切关注血细胞计数变化防治感染:做好预防性用药及时评估:每个疗程结束后及时评估疗效 五.维奈克拉的未来发展
目前,维奈克拉在复发难治性急性髓系白血病治疗中展现出良好的应用前景。但仍有一些问题需要解决:
如何进一步提高疗效如何预测治疗反应如何优化联合用药方案如何降低治疗成本 维奈克拉的出现为复发难治性急性髓系白血病患者带来了新的希望。但它不是'包治百病'的灵丹妙药,需要在专业医生指导下合理使用。"
【小贴士】 如果您或家人不幸患上急性髓系白血病:
及时就医,选择正规医院遵医嘱规范治疗保持良好心态加强营养支持做好感染预防 维奈克拉的问世,为复发难治性急性髓系白血病患者打开了一扇新的希望之窗。它不仅能帮助更多患者获得移植机会,还能让等待移植的过程更安全。但要记住,任何药物都不是包治百病的"神药",规范化的个体化治疗才是成功的关键。
参考文献:Unglaub JM, Schlenk RF, Middeke JM, Krause SW, Kraus S, Einsele H, Kramer M, Zukunft S, Kauer J, Renders S, Katelari E, Schliemann C, Pabst C, Luft T, Dreger P, Röllig C, Bornhäuser M, Müller-Tidow C, Sauer T. Venetoclax-based salvage therapy as a bridge to transplant is feasible and effective in patients with relapsed/refractory AML. Blood Adv. 2025 Jan 28;9(2):375-385. doi: 10.1182/bloodadvances.2024013086. PMID: 39293081; PMCID: PMC11787451.
