2025 年 4 月 10 日，一位特殊的 “老朋友”——13 岁的脑瘫患儿毛毛（化名），走进了大连医科大学附属第一医院的干细胞临床研究机构。曾经，毛毛存在显著的运动功能障碍，无法独立站立。
如今，历经治疗，其运动功能显著改善，已具备独立行走能力，并且即将升入初中继续学业。毛毛的病情改善，在我国干细胞治疗小儿脑瘫领域中具有重要意义，是该领域发展进程中的标志性进展。
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从坐轮椅到入校园 受益者不止毛毛一人
2017 年，6 岁的毛毛因早产导致的脑损伤被确诊为脑瘫。他的父母带着他辗转多家医院，尝试了康复训练、药物治疗等多种方法，却始终无法改变他无法站立的现实。直到他们得知大连医科大学附属第一医院启动了「神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪临床研究项目」，这才看到了一线曙光。
图源：大连医科大学附属第一医院公众号
而毛毛并不是唯一的受益者。
图源：澎湃新闻
“照顾他虽然累一点，但既然把他带到这个世界上，肯定要对他负责。”锦轩的妈妈提到儿子时眼泛泪光。锦轩今年6岁，身高超过同龄人，却是一名小儿脑性瘫痪患者，也即俗称的脑瘫。
锦轩来自福建厦门，出生5个月时即被确诊为脑瘫。他妈妈曾说：“锦轩出生5个月后，头还是竖不起来，去了当地儿童医院检查，说是精神运动发育迟缓。”之后辗转上海、北京等地治疗康复一年多，起色不大。
2018年初，一次脑炎让锦轩脑部受到二次损伤，丧失了本就不稳的行走能力，还出现了持续流涎，不能理解问题，也不能配合动作等症状。
“医生们说，锦轩这种情况，唯一的希望就是干细胞治疗。”锦轩的叔叔经上海、北京专家推荐，通过原国家卫计委官网公布的首批备案干细胞临床研究项目，最终联系到刘晶团队。
时至当年的7月30日，锦轩已完成一个疗程治疗，即3次神经干细胞输注，历时3个月。锦轩的叔叔这样描述疗效：“每一次都有不同变化，首次治疗后，便能尝试行走，虽步履蹒跚；第二次输注后，左肢力量有所增强；第三次治疗后，左肢力量显著提升。此外，原本明显的流口水症状基本消失，还开始有意识地发出音节，与治疗前的状态形成鲜明对比 。”
项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示：“目前看治疗效果明显，锦轩已能独立行走50米以上，能借助围栏自主爬楼梯，能自主单音节发音，成功摘掉了一直不离身的口水巾，还能与他人进行简单的情感沟通。”
类似的孩子还有来自宁夏的承泽。
图源：澎湃新闻
承泽5个月时，父母发现他抬头不稳、肌张力高、运动发育迟缓，在宁夏当地医院被诊断为小儿脑瘫，辗转京、沪多家医院，仍无法站立、行走，双手手指屈曲，不能完成精细运动。
截至7月30日第一阶段治疗后，承泽手部从常保持的“解剖位”变为可自如切换的“功能位”，还能完成抓握及开盖、拿笔等活动，疗效显著。
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干细胞如何重塑神经世界
脑瘫的核心问题是发育中胎儿或婴幼儿脑部的非进行性损伤，导致运动和姿势发育障碍。这种损伤通常由缺血缺氧、炎症反应或遗传因素引起，导致神经元凋亡、胶质细胞异常和神经环路中断。例如，早产儿的室周白质软化症会破坏神经纤维的髓鞘，影响神经信号传递。
干细胞治疗的核心在于其「多能性」和「旁分泌效应」。间充质干细胞（MSCs）、神经干细胞（NSCs）等类型的干细胞，不仅能分化为神经元和胶质细胞，替代受损细胞，还能分泌多种细胞因子，如 BDNF、GDNF 和血管内皮生长因子（VEGF），调节免疫反应、促进血管生成和神经再生。
据悉，与传统利用细胞疗法不同，这些患儿接受的是神经干细胞鼻腔贴片技术。这种创新疗法通过鼻腔黏膜将干细胞直接输送到中枢神经系统，避免了传统手术的创伤。
治疗过程中，干细胞分泌的神经营养因子如脑源性神经营养因子（BDNF）和胶质细胞源性神经营养因子（GDNF），像「细胞间的信使」一样，激活了受损脑组织的修复机制。经过 8 年的持续治疗和康复训练，毛毛的运动功能逐渐恢复，最终实现了独立行走。
相较于传统康复治疗，干细胞治疗具有显著优势。例如，美国的一项二期临床试验显示，自体脐带血输注可改善脑瘫患儿的运动功能，但受限于脐带血的保存率。而中国的神经干细胞鼻腔贴片技术不仅疗效显著，且安全性更高，累计治疗超千例无严重不良反应。
大连医科大学附属第一医院的临床研究显示，该项目累计接诊国内外患儿超千例，治疗安全性得到验证，超 80% 的患儿在运动功能、认知能力等方面显著改善，部分患儿甚至实现独立行走。这一成果被国际专家评为「干细胞转化应用的里程碑」，并发表于干细胞领域权威期刊《Stem Cells Research & Therapy》。
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科技与爱
大连医科大学附属第一医院不仅在科研上取得突破，还通过「0411 大连行动 —— 小儿脑瘫公益行」，为 200 余户贫困家庭减免治疗费用，并通过「互联网 + 远程诊疗」服务全国患儿。这种「科研 + 公益」的模式，让更多家庭看到了希望。
在周年纪念活动现场，刘晶教授与毛毛的互动令人动容。当毛毛展示自己书写的《静夜思》时，刘晶教授赠送的地球仪寄托了她深切期待：
“这台地球仪有两层含义——一是祝贺你从‘不会走’到‘走得稳’，二是期待你未来‘从大连走向世界’，去探索更广阔的人生！”
写在文末
脑瘫的治疗不仅是医学问题，更是社会问题。根据世界卫生组织数据，全球约有 1700 万脑瘫患者，其中中国就约有 400 万。
干细胞治疗的突破，不仅改写了个体的生命轨迹，更推动了社会对脑瘫群体的关注和支持。未来，需要更多的政策支持、科研投入和社会关爱，让每个患儿都能享有平等的发展机会。
从瘫坐轮椅到独立行走，毛毛的故事是干细胞治疗的奇迹，也是中国医学创新的缩影。这项技术不仅修复了受损的脑组织，更点燃了无数家庭的希望。随着「0411 大连行动」的持续推进，我们希望有更多「毛毛」的故事被书写。
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