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吉利德科学公司（Gilead Sciences）日前宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。或作为单药，用于对UDCA治疗不耐受的PBC患者。
PBC是一种罕见的慢性自身免疫性胆管疾病，在女性中更为常见，并会导致肝损伤，若不治疗，可能进展为可致命的肝功能衰竭。PBC最常见的症状为瘙痒和疲劳，目前尚无治愈PBC的方法，治疗目标包括减缓疾病进展以及减轻与胆汁淤积相关的症状，如胆汁性瘙痒。治疗效果主要通过改善肝脏生化指标来衡量，其中包括碱性磷酸酶（ALP）水平的正常化，这是PBC疾病进展的重要指标。
EU的批准主要依据关键性3期临床试验RESPONSE的研究结果。在该研究中，62%接受seladelpar治疗的参与者在第12个月达到了综合生化应答这一主要终点，而安慰剂组这一数值仅为20%。接受seladelpar治疗的试验参与者中，有25%在第12个月实现了ALP值的正常化，而在接受安慰剂的参与者中未观察到此变化。第6个月与基线相比的瘙痒评分变化为另一个关键性次要终点，接受seladelpar治疗的患者显示出与安慰剂相比具有统计学显著性的瘙痒减轻。
▲Seladelpar分子结构式（图片来源：PubChem）
Seladelpar是一种口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）激动剂。研究表明，PPARδ能够调节关键的代谢及肝病相关途径。临床前和临床数据表明，seladelpar具有抗胆汁淤积、抗炎、止痒及抗纤维化作用。该疗法原由CymaBay公司所研发，吉利德科学在2024年2月与该公司达成总额达43亿美元的收购协议，进而囊获这款疗法。
Seladelpar已于2024年8月获得美国FDA的（商品名Livdelzi），用于治疗PBC。Seladelpar曾获得FDA授予的突破性疗法认定以及针对PBC患者的孤儿药资格，以及欧洲药品管理局授予的PRIME资格。作为FDA加速批准的一部分，吉利德承诺进行一项名为AFFIRM的确认性长期结局研究，该研究已在代偿期肝硬化患者中启动。
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参考资料：
[1] Gilead’s Seladelpar Granted Conditional European Marketing Authorization for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis. Retrieved February 21, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250213709259/en
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