顺义天竺罕见病药品保障先行区落地，这类患者迎来新希望！

「前言」

随着天竺综保区罕见病药品保障先行区建设日益深入，罕见病患者在这里可以用上未在国内注册上市的罕见病药品，接受顶尖医生诊疗。今年，罕见病患者将有更大获益。

工作人员监控药品库区温度湿度等情况。

“你们好！我是一名软骨发育不全患儿的家长……孩子在使用伏索利肽后治疗效果显著，我们心中充满了希望，这种从绝望到希望的巨大转变，让我们对政府充满了感恩……”在今年的北京市两会上，市人大代表、科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理胡晓霞带来了一封感谢信，这封感谢信见证了天竺综保区罕见病药品保障先行区建设取得的显著成效。

去年4至12月，共有来自全国9个省份、12个城市的罕见病患者到北京就医，还有从马来西亚和英国远道而来的患者，也到这里进行诊疗和开药。北京的医疗水平和药品保障能力受到了国际认可。

工作人员核对罕见病药品。

罕见病药品存储专区处，工作人员正在核对药品名称及数量。这里储存着500支全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品伏索利肽。现在，罕见病药品可通过“一次通关、多次出区使用”，实现由“人等药”向“药等人”的转变，确保患者用药的连续性。

截至目前，北京市共有10款罕见病及临床急需品获得了国家的批复，上药科园贸易对接了其中8款药品的境外采购，这些产品将陆续通过全球采购，由天竺综保区进入北京的医疗机构。“我们相信，2025年将会有更多的临床急需的罕见病药品，通过制度的创新惠及更多的罕见病患者。我们将努力推动实现罕见病药品‘可及’到‘可负担’，让更多患者享受到政策红利。”胡晓霞表示。

医生为罕见病患者看诊。

在北京罕萌诊所，一位血友病患者前来就诊，挂号后由罕见病专家接诊。专家认真查看了其病历与病情，并进行了会诊，探讨患者最佳治疗方案。据悉，北京罕萌诊所于2024年3月成立，是北京市首家专为罕见病患者服务的综合诊所。诊所整合国内罕见病诊疗资源，依托信息化和移动医疗技术，通过中国罕见病综合云服务平台，为患者提供全病程支持的一站式服务，包括诊疗、用药、康复和保障。