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诺和诺德（Novo Nordisk）今天宣布，在研长效血友病A疗法Mim8，在针对70名患有血友病A（体内有和无凝血因子抑制物）的1至11岁儿童所进行的3期临床试验FRONTIER3中获得积极中期结果。该公司预计在2025年递交Mim8的监管申请。
数据显示，Mim8在血友病A儿童中耐受性良好且疗效显著。在FRONTIER3试验的第一部分中，血友病A患者接受了为期26周的每周一次皮下注射Mim8治疗；在第二部分中，参与者可以选择继续每周一次给药，或在剩余26周中转为每月一次给药。本次中期分析报告涵盖了试验第一部分完成时的结果，同时还分享了部分第二部分的初步数据。
在试验第一部分接受每周一次预防性治疗的儿童中，需要治疗出血的平均年化出血率（ABR）为0.53；其中，中位数ABR为零，74.3％的参与者未出现需要治疗的出血。所有携带凝血因子抑制物的血友病A儿童（n＝14）均未报告发生需要治疗的出血。完成最初26周的试验后，45％的参与者选择转为每月一次使用Mim8，而其余55％则继续维持每周一次的给药方案。
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与此同时，试验第一部分中患者及其护理者报告的结果数据也显示，Mim8可能降低治疗负担，并改善血友病A儿童的身体功能和生活质量。在第26周时，98％的护理者表示他们更倾向于使用Mim8而非之前的治疗，其中73％的护理者表示“非常强烈”地倾向使用Mim8。此外，与基线相比，第26周时平均身体功能得分（衡量儿童进行日常体育活动，如跑步的能力）和平均生活质量总分均呈现出积极的改善趋势。
Mim8是一种模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）的在研双特异性抗体，旨在为血友病A患者提供持续止血效果，可用于每周一次、每两周一次或每月一次的预防性治疗。Mim8通过皮下注射给药，其作用是连接凝血因子IXa与因子X，从而替代因子VIII，恢复机体的凝血酶生成能力，帮助血液凝固。
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参考资 料：
[1] Novo Nordisk A/S: Once-weekly Mim8 is well-tolerated and efficacious in children living with haemophilia A with and without inhibitors. Retrieved February 7, 2025, from https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=915260
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