罕见病重症肌无力
是一种自身免疫性疾病,可累及局部或全身骨骼肌,严重影响患者生命质量。
主要症状
其症状主要表现为骨骼肌无力、易疲劳,活动后加重,休息和服用药物后症状明显缓解、减轻,症状呈“晨轻暮重”。眼外肌最易受累,表现为对称或非对称性上睑下垂、双眼复视,是重症肌无力最常见的首发症状,见于80%以上的重症肌无力患者,还可出现交替性上睑下垂、双侧上睑下垂、眼球活动障碍等。
当出现全身乏力,尤其是当肌无力累及到眼肌或颜面部的肌肉时,或肌无力随着受累肌肉使用而加重,休息后又恢复时,应怀疑重症肌无力可能,尽快到医院神经内科就诊。
重症肌无力的发病率
我国重症肌无力发病率约0.68/10万,每年新增0.4万。在各年龄段均可发病,在30和50岁左右呈发病双峰,失学/ 失业的患者中超过90%由该病直接导致,超过50%患者生活无法完全自理,危害患者及照料者的生存质量及社会劳动能力。15-20%患者在短期内病情会迅速进展,为危及生命的肌无力危象,危象患者死亡率高达11.5%。
重症肌无力的传统治疗
现有传统治疗药物副作用明显,55.8% 的患者曾由于副作用而停药。目前仍以激素、免疫抑制剂等传统药物为主,治疗副作用大、起效时间长、治疗达标率低、给药方式困难或不便等。如溴比斯的明,仅短暂改善大部分MG患者的临床症状,起效快但作用短暂,肌无力危象时使用可能会加剧呼吸困难;静注人免疫球蛋白,改善症状,但部分患者应答不佳。临床上急需兼顾疗效安全、可长期治疗的靶向机制药物改善生活质量及生活能力。
重症肌无力的崛起之秀——艾加莫德α
是一类生物制剂药物,与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。其免疫系统影响小,感染风险低,克服传统治疗手段的局限性,为患者带来更佳的新治疗选择,临床试验和荟萃分析显示,其疗效确切,安全性好。特别在提高患者的日常生活能力方面。
用法用量
本品为无色至微黄色的澄明至微乳白色无菌注射用浓溶液,单剂量小瓶,药品规格为400 mg/20 m L(20 mg/m L)。
推荐剂量为每次10 mg/kg,体质量120 kg及以上者,推荐剂量为每次输注1200 mg(3瓶),连续4周,每周静脉输注1次,通常首个治疗周期后,疗效可维持4-25周不等。患者可以规律安排工作生活减少疾病负担。
特殊人群
老年人群,本品的临床试验未纳入足够数量的≥65岁患者,无法确定其应答是否与年轻成人患者存在差异;
儿童人群,尚未确定本品在儿童人群中的安全性和有效性。
妊娠期与哺乳期妇女,无证据证明在妊娠期女性的有效性及安全性,不推荐使用,哺乳期妇女使用艾加莫德α,当临床获益大于风险时方可考虑;
肾功能损伤人群,轻度肾功能损伤患者无需调整本品剂量。尚无足够的数据评价中度肾功能损伤(eGFR 30-59mL/min/1.73m2)和重度肾功能损伤(eGFR<30mL/min/1.73m2)对本品药代动力学参数的影响。
肝功能损伤人群,尚无肝功能损伤患者的数据,预计肝功能损伤不会影响本品的药代动力学,肝功能损伤患者无需调整剂量。
注意事项
不建议与其他免疫球蛋白产品、单克隆抗体等生物制品同时使用时,会降低药物有效性,应避免合用;
如果错过预定输注时间,可在预定时间点后3天内进行输注;
不建议在治疗期间接种减毒活疫苗或活疫苗;
给药期间和给药后1h内应监测受试者超敏反应的临床体征和症状。如发生严重感染或超敏反应,应考虑暂停艾加莫德α注射液治疗。
本品于2℃-8℃避光保存于原始包装盒中直至使用,不得冷冻,不得振摇。
作者:广东省第二人民医院药学部 梅花
审稿专家:广东省第二人民医院药学部主任 梅清华