Ultragenyx生物制药公司今天宣布，欧盟委员会(EC)已扩大纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）治疗药物Evkeeza(evinacumab，依维苏单抗)的批准范围，将适用年龄扩展至6个月至5岁患者。该药物适用于作为饮食和其他降脂疗法的辅助手段，此前被批准用于年龄5岁及以上的患者。
Evkeeza是一种血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂，通过阻断负责调节血液中胆固醇的蛋白质来降低胆固醇水平，目前已在包括英国、美国、加拿大和日本在内的多个国家上市，现在是欧盟(EU)首个适用于治疗年龄6个月至5岁患HoFH的药物。
HoFH是一种与高 低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C) 水平有关的疾病。早期干预非常重要，因为患者面临着LDL-C水平升高带来的严重心血管风险。
该批准基于基于药代动力学/药效学模型的外推分析，对6个月至5岁以下的儿科患者使用Evkeeza的疗效进行了推测。推测每4周接受15mg/kg Evkeeza治疗的6个月至5岁以下儿科患者在第24周时LDL-C的百分比变化幅度将与在第24周时绝对LDL-C浓度将稳定在较高水平的成年患者相似或更高。
此外，还有5名≥1至5岁HoFH患者通过同情用药接受Evkeeza治疗的数据。处方剂量为每4周15mg/kg Evkeeza，与年龄较大的儿童和成人使用的剂量相同。Evkeeza给药显示LDL-C有临床意义的降低，与临床研究中≥5岁患者观察到的结果一致。
这些结果包括，在治疗期间血浆置换频率减少的其中一名患者在第90周时LDL-C降低37.1%，其他患者在第72周、第62周、第16周和第12周分别降低43.1%、66.3%、77.3%和75.0%。在使用Evkeeza治疗约1年后，血浆置换频率减少的患者的黄瘤完全消退。
在这5名患者中，根据报告的安全性数据，未发现新的安全问题。在5岁及以上患者的临床研究中，报告的最常见的不良反应是鼻咽炎、流感样疾病、头晕、背痛和恶心；最严重的不良反应是过敏性反应。Evkeeza对6个月以下患儿的安全性和有效性尚未确定，因为没有可用数据。
参考来源：‘European Commission (EC) Extends the Approval of Evkeeza® (evinacumab) to Children as Young as 6-months Old with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)’，新闻稿。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.；美国东部时间2025 年 1 月 6 日 02:00发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
