在12月8日闭幕的2024年血管健康大会上，北京阜外医院专家分享了一个高龄高血脂服用国产创新药得到有效控制的案例：
一名69岁的男性，因胸闷和剧烈胸痛被家人紧急送往医院，确诊为非ST段抬高型心肌梗死。尽管急诊介入治疗挽救了他的生命，但医生随后发现，他的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平高达2.41mmol/L，远超正常值，而脂蛋白(a)指标同样严重超标。如果不进行有效干预，复发风险将大幅增加。患者随后被纳入了托莱西单抗联合他汀的治疗方案。在接受150mg每两周一次的注射治疗后，仅六个月，他的LDL-C水平降至0.27mmol/L，降幅高达80%。与此同时，他的脂蛋白(a)也下降了70%以上。
这名患者不仅获得了健康的重生，他的病例也成为国产创新药物迈向普惠的见证。
Q1
在上个月公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》「调节血脂药」品类纳入了我国自主原研的单抗药物，这将对原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者的治疗可及性产生哪些积极影响？
我国61%的心血管病疾病负担由ASCVD所致，LDL-C水平升高是我国ASCVD的第二大归因危险因素。中国心血管治疗的历史长时间受到进口药物的主导。从传统的他汀类药物到新一代PCSK9抑制剂，进口药物占据了绝对市场份额。但2023年8月，国产原研PCSK9抑制剂托莱西单抗被批准上市以来，打破了这一格局。
作为全球第三款、同时也是中国首款自主研发的PCSK9抑制剂，托莱西单抗凭借接近70%的LDL-C最大降幅和脂蛋白(a)降幅近50%的显著疗效，展现了不亚于国际一线药物的实力。更重要的是，其研发和生产企业信达生物（苏州）制药有限公司，凭借其强大的商业化产能和供应链优势，相较于进口同类单抗供应效率更高，供应链的抗风险能力更强。随着国产化替代的逐步实现，我国降脂治疗的临床用药需求将得到有利保障。
在2024年血管健康大会（CCHC 2024）心血管代谢前沿专题会上，国内众多领域内顶尖专家对国产原研PCSK9抑制剂表达了新的期望。
集体合影
Q2
创新的国产PCSK9抑制剂在高危超高危患者的降脂治疗中的价值，与同类进口药物相比在ASCVD管理和降脂治疗和中有什么独特优势？
强化降脂，急性冠脉综合征（ACS）患者预后可期
中国医学科学院阜外医院吴娜琼教授在会上分享了托莱西单抗相关的EMPACT研究的早期结果。数据显示，托莱西单抗强化治疗组的LDL-C达标率为91.6%（<1.8 mmol/L），而对照组仅为67.7%，两者之间差异显著。吴教授指出：“托莱西单抗不仅能够快速降低LDL-C，还对脂蛋白(a)具有显著作用，为ACS患者提供了全新的治疗选择。”
LDL-C与脂蛋白(a)：双重靶点的突破
脂蛋白(a)被视为ASCVD管理中的第二重要靶点，但长期以来缺乏有效干预手段。中国医学科学院阜外医院李建军教授指出：“最新的ESC CCS指南再次强调了风险管理的重要性，“托莱西单抗以其对LDL-C和脂蛋白(a)的双重干预能力，为心血管事件的长期预防提供了新的可能。这种精准治疗模式具有开创意义。”
浙江大学医学院附属邵逸夫医院傅国胜教授和中国科学技术大学附属第一医院马礼坤教授也肯定了ASCVD患者的早期达标策略，以及双靶点干预的获益。”
联合治疗与耐受性管理
上海交通大学附属仁济医院姜萌教授提到，中国患者对中等强度他汀的耐受性普遍较高，而在此基础上联合托莱西单抗使用，将显著提升治疗效果。唐山市中心医院张春兰教授指出，在联合使用PCSK9抑制剂时，需关注代偿性胆固醇合成增加的问题，并支持他汀与托莱西单抗联用的策略。
早期干预与精准治疗的价值
湖南省人民医院潘宏伟教授提出，在ASCVD高危患者的早期干预方面应用托莱西单抗可以做更多临床探索。
同时，贵阳市第一人民医院鲁玉明教授表示：“国产PCSK9抑制为高血脂超高危患者提供了更多精准治疗选择，特别是在复杂心血管病例的管理中发挥更大价值。”
Q3
我国自主研发生物药在上市后能够迅速得到临床认可和医保支持，如何客观的评价中国生物医药领域的技术积累在近年来取得的成绩？
“中国科学家能够研发出选择性高、作用强、半衰期长的创新药物，充分体现了中国人的奋发图强精神。”首都医科大学附属北京安贞医院周玉杰教授在会议发言时表达了对托莱西单抗的研发者和推动者的敬意。北京安贞医院作为三期临床的参与单位，周教授以主要研究者的身份领导了托莱希单抗在杂合子家族人群的注册研究，并在BMC Medicine发表高分论文；同期，北京大学第一医院霍勇教授主导的CREDIT-1研究也发表在柳叶刀子刊上。
周教授强调，在已有欧美药物竞争的格局下，中国的随机对照试验依然能够在国际期刊上发表，这显示了中国在制药领域的创新能力，与“日本的拿来使用，印度仿制仿造”不同，中国正在实现真正的创新。
厦门心血管病院王焱教授表达了赞同“托莱西单抗的成功得益于中国医药科研的飞跃式发展。其强效降脂能力获得国际学术界的广泛认可。”这不仅是国产药物研发水平的体现，也是中国药物逐步走向国际舞台的重要标志。
Q4
随着医保支撑患者普惠，未来如何进一步科学有效的发挥PCSK9抑制剂类降脂药物的潜力，积累中国人群的临床和真实世界数据？
全国政协委员霍勇教授在大会伊始就肯定了我国自4S研究至今取得的显著进展，对降脂领域寄予厚望的首款国产原研PCSK9抑制剂托莱西单抗进入新版国家医保目录表示祝贺，这对于国内患者来说无疑是一个福音。
解放军总医院陈韵岱教授谈到血脂管理在动脉粥样硬化整体管控中的关键作用始终被关注，其中PCSK9抑制剂的出现为降脂治疗提供了新的有效武器，使得过去一些难以企及的血脂降幅得以实现。
据悉托莱西单抗已应用于科技部科技创新2030-四大慢病重大专项课题-「动脉粥样硬化性心血管疾病超高危人群的血脂干预新策略研究」，该项目由解放军总医院作为牵头单位，随着更多临床研究的深入开展和真实世界数据的积累，托莱西单抗的潜力将进一步被挖掘。
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