让人民健康更有“医”靠，既要保障“大多数人”，也要关怀“极少数人”。毕竟，让民生保障不缺位，罕见病患者有保障，是各界的共同目标和追求。
■李海楠
罕见病防治，在用药的可及性和可负担性方面，正不断实现“从0到1”的突破。
国家医保局等部门日前发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中，包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。
罕见病“药篮子”再次升级，无疑是罕见病患者的福音。背后实际上是我国多部门共同努力，对加快构建罕见病防治保障体系的持续深耕。
鲜为人知的是，罕见病因其极低的发病率以及有限的患者人数，有着药物研发成本高昂、患者用药负担极高的现实问题。比如用于治疗脊髓性肌萎缩症的治疗药物诺西那生钠，在上市之初70多万元一支的价格让人望而却步。在其纳入医保后，价格降低了几十倍。
这正是国家医保药品目录纳入更多罕见病用药的根本用意，即让罕见病患者，切实体会到从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”的民生保障。
值得一提的是，把保障人民健康放在优先发展的战略位置，我国正积极探索出一条重申加强药物研发的罕见病用药新模式。与此同时，也在持续提升政府与市场对罕见病的共同关注。
一方面是持续扩容罕见病目录。自2018年国家医保局成立以来，已经连续7年开展医保药品目录调整。目前，已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。
另一方面是推动罕见病药物研发。比如，国家药监局正以深化药品审评审批制度改革为契机，努力加快罕见病药物上市，旨在让更多罕见病患者有药可用。
一条兼顾药物研发的罕见病用药新模式道路，需要政府和市场在体制机制上不断突破创新，方能不断攻破诊疗服务能力不强、药品供应保障能力不足、费用分担机制不健全等影响我国罕见病保障机制走向成熟完善的系列阻碍。
对症下药方为良策。针对这些难点，需要从多方面入手，共同破解罕见病用药保障难题。
一是需要进一步加强罕见病药品研发和生产支持。比如可通过财政补贴、税收抵免、快速审批等政策措施，鼓励药企加大罕见病药物研发和生产投入，提高药品供应能力。同时，还应鼓励加强国际合作，引进国外先进技术和药物，丰富国内罕见病药物品种。
二是针对性提升罕见病诊疗服务能力。可以通过加强对罕见病临床诊疗研究的政策支持，多措并举推动诊断方式提早、全面干预，减轻患者后续治疗负担。此外，还需要强化相应领域医疗人才的培养，加强医生培训和继续教育，提高医生对罕见病的认识和诊疗能力。
三是完善罕见病用药费用分担机制。需要建立以政府主导的基本医保、补充医疗保险和医疗救助为主，商业健康保险和慈善捐赠为辅的多层次费用保障机制。鼓励各地区根据自身经济条件和罕见病相关数据，组织医保局、药企、保险公司协商进入商保的病种、药品、理赔限额、支付方式等，减轻患者经济负担。
此外，还需要加强对罕见病药品的质量监管和市场监管，确保药品安全有效。同时，建立罕见病药品全流程支持性政策，包括立法保障、目录制度、审评审批机制等，为罕见病防治提供法治保障。
众人拾柴火焰高。让人民健康更有“医”靠，既要保障“大多数人”，也要关怀“极少数人”。毕竟，让民生保障不缺位，罕见病患者有保障，是各界的共同目标和追求。而唯有政府、社会、企业和个人齐心协力，才能让健康保障有的放矢。
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